Premier auteur: Hadjadj et al.
Lien vers l'article: DOI: 10.1136/ard-2024-225640
Résumé:
Objectif de l'étude:
Évaluer l'efficacité et la sécurité des thérapies ciblées dans le syndrome de VEXAS, une maladie auto-inflammatoire de l'adulte associée à des mutations somatiques du gène UBA1.
Méthodologie:
Étude rétrospective multicentrique incluant 110 patients ayant reçu au moins une thérapie ciblée. La réponse complète (CR) et la réponse partielle (PR) étaient définies par des critères cliniques et biologiques spécifiques.
Résultats:
110 patients ont reçu 194 thérapies ciblées: 78 (40%) inhibiteurs de JAK (JAKi), 51 (26%) inhibiteurs de l'IL-6, 33 (17%) inhibiteurs de l'IL-1, 20 (10%) bloqueurs du TNFα et 12 (6%) autres thérapies ciblées.
À 3 mois, le taux de réponse globale (CR et PR) était de 24% avec les JAKi, 32% avec les inhibiteurs de l'IL-6, 9% avec les inhibiteurs de l'IL-1 et 0% avec les bloqueurs du TNFα ou autres thérapies ciblées.
À 6 mois, le taux de réponse globale était de 30% avec les JAKi et de 26% avec les inhibiteurs de l'IL-6.
La survie sans arrêt du traitement était significativement plus longue avec les JAKi qu'avec les autres thérapies ciblées.
Parmi les patients ayant interrompu le traitement, les causes étaient l'échec primaire, l'échec secondaire, un événement indésirable grave ou le décès, avec des taux différents selon les traitements.
Conclusions:
Les inhibiteurs de JAK et de l'IL-6 montrent des bénéfices, tandis que les autres thérapies ont une efficacité moindre. Ces résultats nécessitent une confirmation dans des essais prospectifs.
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