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Premier auteur: Isabelle Koné-Paut et al.

Lien vers l'article: DOI: 10.1186/s13075-024-03316-7

Traitement par le canakinumab : données réelles dans 3 syndromes de fièvre périodique monogénique

Résumé:

Notre étude visait à fournir des preuves issues de la vie réelle sur les schémas de traitement, l'efficacité et la sécurité du canakinumab en France dans les syndromes de fièvre périodique monogénique: la Fièvre Méditerranéenne Familiale (FMF), la Déficience de la Mévalonate Kinase (MKD) et le Syndrome Périodique Associé au Récepteur du Facteur de Nécrose Tumorale (TRAPS).


Méthodes :

Cette étude a utilisé la cohorte JIR, un registre multicentrique international créé en 2013 pour collecter des données sur les patients atteints de maladies rhumatismales inflammatoires juvéniles. Les patients français diagnostiqués avec la FMF, la MKD ou le TRAPS et traités par canakinumab ont été inclus dans cette étude.


Résultats :

31 patients atteints de FMF, 26 de MKD et 7 de TRAPS ont reçu du canakinumab pendant la période de l'étude. La plupart ont commencé le traitement à la dose recommandée de 2 mg/kg ou 150 mg, mais moins de la moitié des patients FMF et MKD ont débuté avec la fréquence recommandée (toutes les 4 semaines). Deux ans après le début du traitement, le taux de patients toujours sous traitement était de 78,1 % pour la FMF, 73,7 % pour la MKD et 85,7 % pour les patients TRAPS. Bien que la dose par injection soit restée globalement la même au cours du traitement, des ajustements des intervalles de dose ont été observés. Six patients ont eu un événement indésirable grave signalé, dont trois étaient potentiellement liés au canakinumab.


Conclusion :

Cette analyse intermédiaire a montré une bonne continuation du traitement par canakinumab deux ans après son initiation et a confirmé son profil de sécurité dans la pratique réelle en France chez les patients diagnostiqués avec la FMF, la MKD et le TRAPS. La grande variété de combinaisons de doses et d'intervalles observée chez les patients traités par canakinumab suggère que les médecins adaptent la posologie aux situations individuelles plutôt qu'à un plan de traitement fixe.




Alexandre Terréa,1, Mathieu Vautierb,1, Jean-Emmanuel Kahnc,

Sophie Georgin-Laviallea,2,*, Guilaine Boursierd,2


Efficacy of canakinumab for mosaic tumor necrosis factor receptor associated periodic syndrome

Introduction:

Le syndrome périodique associé au récepteur du facteur de nécrose tumorale (TRAPS) est l'une des premières maladies autoinflammatoires monogéniques à être décrites [1]. Le TRAPS est une maladie dominante due à des mutations du gèneTNFRSF1A et touche des patients de toutes les régions du monde [2].

Les principales caractéristiques cliniques sont des poussées inflammatoires récurrentes et prolongées

associées à de la fièvre, des douleurs abdominales, des myalgies et des œdèmes.

La plupart des patients présentent une mutation germinale, mais 4 patients présentant des mutations somatiques (c'est-à-dire post-zygotiques) ont été décrits [3-6]. Le canakinumab, un

anticorps monoclonal anti-interleukine-1, s'est avéré efficace pour prévenir les crises et contrôler l'inflammation dans les cas de maladie germinale, dans la prévention des attaques et le contrôle de l'inflammation dans les TRAPS. En effet, le canakinumab est la seule molécule à avoir démontré son efficacité dans le cadre d'un essai randomisé [7].

Un cas associé à une mutation somatique a rapporté l'efficacité du canakinumab dans les TRAPS somatiques [4].

Nous rapportons ici l'efficacité du canakinumab dans le traitement de 2 patients suivis au centre de référence français des maladies auto-inflammatoires de l'adulte (CEREMAIA).

Received 11 December 2023; Received in revised form 22 January 2024; Accepted 25 January 2024

0953-6205/© 2024 European Federation of Internal Medicine. Published by Elsevier B.V. All rights reserved.



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